罕见病的医药保障，一直是关系患者家庭能否长期规范治疗、维持健康的重要支撑。近年来，多方围绕罕见病用药可及性与可负担性的探索不断深入，持续推动更加多元、可持续的保障路径。对于X连锁低磷性佝偻病（XLH）患者而言，靶向治疗药物——布罗索尤单抗的可及性与支付能力，始终是最现实、最迫切的关注点。
在这一背景下，2026年布罗索尤单抗创新支付项目正式启动，在多方协同努力下，为患者提供了更具可及性与可持续性的用药支持，助力中国低磷性佝偻病患者获得更优质的治疗方案。本文中的安安，正是在这样的契机下，开启了稳定、持续的特药治疗，也让一家人对未来有了更清晰的期待。
从罕见骨病到精准治疗，特效药带来真实改变
时间回到2023年夏天。两岁的安安原本在家人的呵护下快乐成长，直到家人发现，他走路开始变得摇晃，像“小鸭子”一样，双腿也逐渐出现“O型”弯曲。意识到异常后，家人带他辗转求医，最终通过系统评估与基因检测，被确诊为X连锁低磷性佝偻病（XLH）。
突如其来的诊断，让这个家庭无所适从。但为了孩子，他们没有太多时间去悲伤，而是迅速寻医问药，找寻更优的规范治疗方案。
最初，安安接受的是常规治疗方案——口服磷酸盐和活性维生素D。虽然带来一定改善，但频繁用药带来的依从性问题，以及潜在的长期并发症风险，让家人始终难以安心。在家人的心中，在意的不仅是现阶段疾病的控制，更关注的是孩子未来的生活质量能否更好。因此，寻找更优质的治疗，一直是安安家人不懈努力的方向。
转机来自靶向治疗药物布罗索尤单抗在国内的可及及临床应用。作为针对疾病机制的创新疗法，布罗索尤单抗是一种全人源抗成纤维细胞生长因子23（FGF23）单克隆抗体(lgG1)，靶向结合并抑制过量的FGF23生物活性，抑制其下游信号通路，增加肾脏重吸收磷以及血清活性维生素D水平，促进肠道对磷酸盐和钙的吸收，提高血清磷水平，改善碱性磷酸酶水平，改善骨骼矿化，减少骨骼疾病。
在2024《中国低磷性佝偻病/骨软化症诊治实践指南》以及2025年欧洲XLH指南中，布罗索尤单抗被明确推荐为一线治疗药物用于XLH患者的治疗。经过临床专业医生的评估及治疗建议后，安安顺利开启了这一治疗方案。
半年多来，变化逐渐显现。安安更愿意自己走路了，性格更加开朗，腿型有所改善，身高也在稳步增长。这些真实可见的变化，让家人重新建立了信心，也更加坚定了给孩子进行长期规范治疗的决心。
创新支付落地，为长期治疗打开更多可能
尽管疗效明确，但不可回避的是，作为罕见病特药，布罗索尤单抗的价格相对较高，给不少患者家庭带来了不小的经济压力。安安的家庭也曾依赖患者援助项目，以及地方的商业保险，才得以维持用药。
而从2025年底起，一个令人振奋的变化正在悄然发生。在“以患者为先”的理念下，维健（中国）制药有限公司（以下简称“维健医药”）与日本协和麒麟医药公司通过深入沟通与协作，主动推动布罗索尤单抗价格下调，以实际行动让利患者，让治疗更具可及性。
同时，在降低药物价格的基础上，维健医药进一步推出创新支付举措。2026年初，在“维护生命健康、享受生活安宁”的企业使命指引下，联合相关合作方正式启动“布罗索尤单抗患者关爱保障服务”项目。通过“降价+创新支付”的双重支持模式，构建起更加多元、连续的支付体系，切实减轻患者长期用药负担，鼓励更多家庭规范化治疗。
在这一系列背景举措的支持下，安安的治疗可持续性得到了显著提升。在药品价格优化的基础上，叠加地方保险报销及创新支付支持后，整体治疗下来自费全年才几万元，家庭经济负担一下减轻不少。安安的家人对孩子的未来又多了份期待。
安安的经历，是众多国内低磷性佝偻病患者家庭的一个缩影。从最初的身体异常，到确诊后的坚持治疗，再到创新药物与支付体系带来的改变，每一步都凝聚着家庭的努力，也映射出罕见病保障体系在多方不断努力下，持续完善和优化的进程。
未来，随着更多政策与社会力量的加入，相信会有越来越多的低磷性佝偻病患者，能够被及时诊断、规范治疗，并真正从创新药物中获益。让希望被看见，让未来被点亮，这是属于安安的改变，也是每一个低磷性佝偻病患者家庭共同的期待。
参考资料：略
